Un ensayo clínico muy esperado ha demostrado que el tratamiento de pacientes con epilepsia con un compuesto derivado de la marihuana puede reducir significativamente y, en algunos casos, eliminar las convulsiones en niños y adultos jóvenes.
En el estudio, los niños y adultos jóvenes con una forma rara y debilitante de epilepsia llamada síndrome de Dravet que tomaron dosis de extracto de marihuana experimentaron la mitad de las convulsiones por mes que aquellos que recibieron un placebo.
Y el 5 por ciento de los tratados con el extracto de marihuana, llamado cannabidiol, quedaron libres de ataques durante el período de estudio.
Actualmente, según la Fundación para la Epilepsia, no hay medicamentos que puedan controlar completamente las convulsiones en niños con síndrome de Dravet.
El estudio, publicado hoy (24 de mayo) en el New England Journal of Medicine, se encuentra entre los primeros en proporcionar evidencia clínica sólida para respaldar una forma de tratamiento que se está extendiendo bastante con el advenimiento de la marihuana medicinal, pero que en gran medida sigue sin estar regulada. .
"No puedo decir lo suficiente sobre la importancia de este tipo de ensayos médicos. Las personas tienen la sensación de que si 10 personas dicen que funciona y es una enfermedad grave como el cáncer o la epilepsia, entonces es seguro de usar. Eso es falso", dijo El Dr. Orrin Devinsky, director del Centro Integral de Epilepsia de NYU Langone y coautor principal del estudio. "El hecho de que sea natural y de que pueda haber un apoyo anecdótico de las personas no significa que sea efectivo y seguro".
Cannabidiol
El cannabidiol, también conocido como CBD, es uno de las docenas de compuestos en la marihuana llamados cannabinoides. Pero a diferencia del tetrahidrocannabinol (THC), que es el principal químico psicoactivo en la marihuana, el CBD no hace que los usuarios se "droguen".
El compuesto generalmente se administra en forma de aceite y se cree que funciona al interactuar con los receptores en las células nerviosas.
El interés en usar el medicamento para tratar la epilepsia aumentó significativamente en 2013 cuando una niña de 8 años de Colorado con síndrome de Dravet entró en el centro de atención pública. La niña mostró una mejora notable después de tomar CBD administrado por un dispensario de marihuana medicinal de Denver.
Desde entonces, otros casos anecdóticos se han mostrado prometedores y un estudio de diciembre de 2015 (también dirigido por Devinsky) sugirió resultados positivos del medicamento. Sin embargo, el estudio de 2015 no utilizó un placebo. Los resultados, por lo tanto, eran vulnerables a un sesgo, ya que los pacientes y los médicos podían asociar cualquier progreso al medicamento.
El nuevo estudio fue un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, un diseño de estudio que se considera el estándar de oro para la investigación clínica. Eso significa que ni los investigadores ni los participantes saben si se les ha administrado el medicamento en estudio o un placebo.
El estudio incluyó a 120 niños y adultos jóvenes, de 2 a 18 años, con síndrome de Dravet. La mitad de los pacientes recibió un placebo, mientras que la otra mitad recibió 20 miligramos por kilogramo de peso corporal por día del medicamento CBD, Epidiolex. Epidiolex es una preparación de cannabidiol al 99 por ciento hecha por la compañía con sede en el Reino Unido, GW Pharmaceuticals, que financió el estudio.
Al final del ensayo de tres meses, los investigadores compararon la frecuencia de las convulsiones de los pacientes con sus frecuencias de convulsiones durante un período de cuatro semanas antes de que comenzara el ensayo. Los que recibieron el medicamento tenían, en promedio, 12 incautaciones por mes antes de que comenzara el estudio. Después del período de estudio, la frecuencia se redujo a seis convulsiones por mes, en promedio.
Aquellos pacientes que tomaron CBD mostraron algunos efectos secundarios, como diarrea, vómitos, fatiga y resultados anormales en las pruebas de función hepática. Pero Devinsky dijo que la mayoría de estas reacciones fueron leves y podrían reducirse con un ajuste en la dosis.
¿Más allá del síndrome de Dravet?
La Dra. Helen Cross, también coautora principal del estudio, le dijo a Live Science que era crítico medir los efectos de un medicamento con niveles cuidadosamente preparados de CBD.
"Sabemos exactamente qué hay en cada lote", dijo Cross, neurocientífico clínico del Instituto de Salud Infantil del University College London. "No es como los aceites de cáñamo que puedes comprar en Internet, que son tan variables en su contenido".
De hecho, en los EE. UU., El aceite de CBD es legal (con diversas limitaciones) en 44 estados, pero la sustancia no está regulada, y muchos pacientes y padres de niños con elpilepsia no esperan datos clínicos y, en cambio, están probando estas versiones no reguladas de la sustancia. droga derivada del cannabis.
“Necesitamos desesperadamente otros estudios como este en otras formas de epilepsia y el uso de otras preparaciones de cannabis. Eso debería ser una prioridad ", dijo Devinsky a Live Science.
Si bien el síndrome de Dravet es raro y afecta a 1 de cada 40,000 niños, la epilepsia es la cuarta afección neurológica más común y afecta a más de 65 millones de personas en todo el mundo, según la Fundación para la Epilepsia. La investigación de abril de 2017 demostró que el CBD es efectivo para tratar otra forma de epilepsia relativamente rara pero grave, el síndrome de Lennox-Gastaut.
"La gran pregunta ahora es si este medicamento también es efectivo para un grupo más grande de personas con epilepsia que no tienen estos síndromes raros", dijo Devinsky.
En un editorial publicado en la misma revista que el estudio, el Dr. Sam Berkovic, neurólogo y director del Centro de Investigación de Epilepsia de la Universidad de Melbourne, en Australia, enfatizó la importancia del ensayo clínico y la necesidad de más eso. Berkovic no participó en la nueva investigación.
"La práctica médica no puede decidirse por anécdotas", dijo Berkovic a Live Science en un correo electrónico. "Están sujetos a muchas formas de sesgo".
